上周一，隨著國(guó)際罕見病日的到來，各大媒體紛紛關(guān)注罕見病治療和藥品研發(fā)，讓此類病癥急需的“孤兒藥”和醫(yī)療保障再次引發(fā)輿論關(guān)注。據(jù)國(guó)家食藥監(jiān)官網(wǎng)顯示，上周發(fā)布的《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》明確表示，具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥品可享受注冊(cè)申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)審批，在其所舉的代表性疾病中，罕見病赫然在列。
據(jù)了解，罕見病又稱“孤兒病”，根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65%?！?%。的疾病。世界各國(guó)根據(jù)自己國(guó)家的具體情況，對(duì)罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定的差異。我國(guó)對(duì)罕見病雖無明確定義，但在世界已確診的近7000種罕見病中，80%與遺傳缺陷有關(guān)。中國(guó)約每一到兩千個(gè)孩子中就有一個(gè)因遺傳而患有此類疾病，代表性病癥有白化病、漸凍癥和瓷娃娃癥等。
相對(duì)于種類繁多的“孤兒病”，該類疾病所需的藥品可謂稀世罕見。目前，中國(guó)罕見病總患病人口約為1680萬，95%沒有治療方法。種類稀缺外加價(jià)格昂貴，讓不少人將罕見病藥品戲稱為“孤兒藥”。以“注射用伊米苷酶”(又名思而贊)為例，它是國(guó)內(nèi)能有效治療戈謝病的藥物，售價(jià)約23000元/瓶，患者每月至少需花費(fèi)20萬，僅此一項(xiàng)開銷一年就高達(dá)200萬。
如此高昂的開支下，一方面是由于國(guó)內(nèi)藥企以利潤(rùn)不高為由不愿生產(chǎn)“孤兒藥”，另一方面則是因?yàn)槲覈?guó)對(duì)罕見病沒有全國(guó)性醫(yī)療保障。羊城晚報(bào)報(bào)道稱，雖然國(guó)內(nèi)醫(yī)學(xué)界、科學(xué)界，包括政府相關(guān)的專家學(xué)者都在大力推進(jìn)中國(guó)的罕見病立法，全國(guó)人大代表、安徽大學(xué)教授孫兆奇還曾連續(xù)十年提出罕見病防治的議案和建議，但是由于沒有罕見病官方定義，無任何支持的國(guó)家政策，無醫(yī)保報(bào)銷，罕見病治療處于三無狀態(tài)?；谏鲜鲈?，國(guó)內(nèi)藥企大多不愿意去布局孤兒藥研發(fā)，而國(guó)外已經(jīng)批準(zhǔn)的孤兒藥也很難進(jìn)入中國(guó)，進(jìn)來了由于醫(yī)保不能報(bào)銷也難以進(jìn)入罕見病患者的治療。
針對(duì)全國(guó)性醫(yī)保在罕見病方面缺失的問題，許多地方紛紛出臺(tái)新政填補(bǔ)空白。據(jù)悉，浙江、青島等地已將苯丙酮尿癥、戈謝病所用藥物納入醫(yī)保，多方共同承擔(dān)患者藥費(fèi);上海也建立了罕見病名錄，并設(shè)罕見病門診方便患者就醫(yī);云南前不久發(fā)布消息稱，遺傳代謝性病患兒可在云南省第一人民醫(yī)院遺傳診斷中心申請(qǐng)出生缺陷干預(yù)救助;此外，諸如垂體瘤患者病友會(huì)的組織也在復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院宣布成立……
另?yè)?jù)《意見》要求，包括在中國(guó)境內(nèi)外上市銷售的創(chuàng)新藥、轉(zhuǎn)移到中國(guó)境內(nèi)生產(chǎn)的創(chuàng)新藥、使用先進(jìn)制劑技術(shù)及創(chuàng)新治療手段、重大疾病防治中具有清晰臨床定位的中藥(含民族藥)等有臨床急需、市場(chǎng)短缺或有明顯臨床價(jià)值的藥品均將獲得優(yōu)先審批。艾滋病、肺結(jié)核、病毒性肝炎、惡性腫瘤、兒童用藥品以及老年人特有和多發(fā)疾病等治療藥品也包含其中，共計(jì)17種。
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